国家药品监督管理局药品审评中心（CDE，以下简称药审中心）官网显示，2022年6月7日，药审中心根据药物临床试验登记与信息公示平台的新药临床试验登记信息，对2021年中国新药注册临床试验现状进行了全面汇总和分析，编制并发表了《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》。为新药研发、资源配置和药品审评审批提供参考，并及时对外公开临床试验进展信息。

本次年度报告主要根据2021年度登记的药物临床试验信息，从药物类型、品种及靶点特征、适应症、申办者类型、注册分类、试验分类、试验分期、特殊人群试验、临床试验组长单位、启动耗时和完成情况等角度对临床试验的总体趋势变化、主要特点、突出问题等进行汇总分析，同时对比近三年临床试验登记数据，对近年来的趋势特征进行总结分析。

因篇幅所限，这里主要节选了《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》的相关化学药和新药临床试验的文字内容，部分涉及生物药的文字内容，对中药和生物等效性试验（BE试验）的相关不再详细表述，不再给出报告中涉及的图表。有兴趣的读者可以根据文后的链接去寻找更详尽的内容和图表。

以下是节选《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》的主要内容：

中国新药注册临床试验进展主要研究结果

新药注册临床试验数量：2021年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量首次突破3000余项，较2020年年度登记总量增加29.1%。其中新药临床试验（以受理号登记的探索性和确证性临床试验）数量为2033项，较2020年登记量增加38.0%。

药物类型与靶点特征：按化学药、生物制品和中药分类，从近三年数据分析，化学药和生物制品的新药临床试验占比较高，年均分别为54.6%和40.4%。药物作用靶点在近三年中均相对集中，其中PD-1和PD-L1尤为突出，适应症也主要集中在抗肿瘤领域。从试验分期分析，PD-1和PD-L1靶点Ⅲ期临床试验的比例亦高于其他靶点。

试验分类与申办者：将药物临床试验按新药临床试验和生物等效性试验（BE试验）分类，2021年新药临床试验占比60.5%，BE试验占比39.5%。从近三年数据分析，新药临床试验占比呈逐年增长趋势，而BE试验占比呈逐年下降趋势，从2019年的47.3%下降至2021年的39.5%。境内申办者仍占主体，近三年占比均约为80%左右。

目标适应症与临床试验分期：化学药和生物制品临床试验的目标适应症主要集中在抗肿瘤和预防性疫苗等领域。受新冠疫情因素影响，2021年新型冠状病毒灭活疫苗临床试验数量位居预防性疫苗类试验首位（20项）。中药近三年均集中在呼吸、消化、心血管和精神神经4个适应症。近三年临床试验分期占比趋势保持一致，均为Ⅰ期临床试验占比最高，2021年总体Ⅰ期临床试验占比为42.9%；近三年在特定人群中开展的临床试验均相对较少，仅在老年人群和儿童人群中开展的临床试验，分别不超过历年试验总体比例的0.2%和3%。罕见疾病药物主要以治疗神经系统疾病和血液系统疾病为主，临床试验数量和适应症领域均呈现逐年增加趋势。

临床试验地域分布分析：临床试验组长单位和参加单位仍以北京市、上海市、江苏省、广东省等为主。

临床试验实施效率分析：对首次登记的新药临床试验进行分析，结果显示，2021年超半数试验（51.4%）可在6个月内启动受试者招募，且化学药和生物制品的比例明显超过中药，分别为51.2%和58.1%，而中药近九成（89.1%）临床试验启动受试者招募超过1年。结合临床试验机构所在地分析，提示临床试验组长单位较多的省、区、市，其临床试验的启动耗时较长；而临床试验组长单位较少的省、区、市，其临床试验的启动耗时较短。

对近三年当年临床试验获批后启动受试者招募情况进行分析，2019年至2021年平均启动耗时由6.4个月下降至3.8个月，6个月内启动招募的临床试验比例逐年提高，2021年达85.7%。

中国新药注册临床试验进展结论：

2021年药物临床试验登记与信息公示平台年度登记总量首次突破3000项，共计3358项。新药临床试验数量占比逐年增加，历年均以Ⅰ期临床试验占比最高，且均以境内申办者发起的国内试验为主。BE试验数量占比近三年呈逐步下降趋势。

近三年化学药和生物制品临床试验仍主要针对肿瘤适应症，药物作用靶点相对集中，PD-1和PD-L1尤为突出，其开展Ⅲ期临床试验的数量亦相对较多。受新冠疫情因素影响，2021年预防性疫苗类生物制品以新型冠状病毒灭活疫苗临床试验数量最多。中药临床试验数量历年均最少，主要集中在呼吸、消化、心血管和精神神经4个适应症。

在老年人群和儿童人群（预防性疫苗除外）中开展的临床试验占比仍较低，罕见疾病药物临床试验涉及的疾病种类仍较少。2021年登记信息中，6个月内启动受试者招募比例明显提高（51.4%）。

综上，中国新药临床试验数量不断增加，且多为由境内申办者启动实施的新药临床试验。随着新药Ⅲ期临床试验数量不断增加，预期中国新药上市申请数量会增加，进程会加快，满足中国患者的新药治疗需求，包括儿科人群和罕见病的临床用药需求。

第一章 药物临床试验登记总体概况

2021年中国药物临床试验登记数量首次突破3000项，共登记临床试验3358项，2020年和2021年年度登记总量分别较上一年度增加9.1%和29.1%。

药物类型中药、化学药和生物制品统计，2021年中国药物临床试验仍以化学药为主，占比为70.8%；其次为生物制品，为26.7%；中药最少，仅为2.4%。对比近三年数据，各类药物临床试验数量占比类似，但生物制品占比呈逐年递增趋势，化学药和中药占比呈逐年递减趋势。

第二章 临床试验基本特征信息分析

一、申办者类型

根据受理号类型对申办者类型进行分析，即受理号首字母为J的按境外申办者进行统计，其他为境内申办者。2021年度登记的临床试验中，申办者仍以国内企业为主，占比为78.9%（1678项）。近三年申办者类型的占比变化趋势不大，国外企业占比均不足三成，其中2019年最低，仅占19.1%。

二、临床试验类型分析

按新药临床试验（以受理号登记）和生物等效性试验（BE试验，主要以备案号登记）来统计，2021年新药临床试验登记2033项（605%），BE试验登记1325项（39.5%，含以受理号登记的BE试验94项）。对比近三年数据，新药临床试验数量占比逐年增长，而BE试验数量占比逐年下降。

对比近三年新药临床试验登记数据，各类药物历年占比情况保持一致，均为化学药最多（年均占比54.6%），其次为生物制品（年均占比40.4%）和中药。2021年以受理号登记的新药临床试验中，化学药、生物制品和中药分别登记1069项（52.6%）、886项（43.6%）和78项（3.8%）。从各类药物占比趋势看，生物制品试验数量增幅较为明显，2020年和2021年登记量分别较上一年度增加31.5%和46.4%，2019年和2020年登记量分别为460项和605项。

三、药物类型及作用靶点分析

1、新药临床试验品种

按照不同药物类型分别对2021年度2033项新药临床试验所涉及的品种（按临床试验许可文件药品名称）数量进行统计，并对近三年数据进行分析。

化学药：2021年化学药临床试验数量前10位品种共登记68项试验，以盐酸米托蒽醌脂质体注射液开展试验数量最多，为9项。与2020年相比，相同点是前10位品种中均包含抗肿瘤药物盐酸米托蒽醌脂质体注射液、苹果酸法米替尼胶囊、盐酸杰克替尼片和氟唑帕利胶囊，不同点是，前10位品种中包含4个非抗肿瘤药物，分别为盐酸优克那非片、SHR0302片、DBPR108片和YZJ-1139。从近三年数据分析，各年前10位品种中均有50%以上品种为抗肿瘤药物，其中氟唑帕利胶囊均为近三年前10位品种之一。

生物制品：2021年生物制品开展临床试验数量前10位品种共登记104项试验，仍以治疗用生物制品为主，共涉及10个品种75项试验（72.1%）；预防用生物制品涉及2个品种29项试验（27.9%），均为新型冠状病毒疫苗。从单一品种临床试验数量分析，新型冠状病毒灭活疫苗（Vero细胞）开展临床试验数量最多，为20项，其次分别为替雷利珠单抗注射液和阿替利珠单抗注射液，均为10项，二者同为2020年度前10位品种。对比近三年数据，前10位品种均以治疗用生物制品为主，其中2019年占比最高，为88.7%（94 vs. 106）。帕博利珠单抗注射液均为近三年前10位品种之一。

2、新药临床试验品种的作用靶点

按药物品种统计，2021年登记临床试验的前10位靶点分别为PD-1、PD-L1、VEGFR、HER2等，品种数量分别多达71个、59个、46个、43个（以“受理号”字段不重复计数），其中5个靶点（PD-1、PD-L1、HER2、EGFR和CD3）的药物适应症超过90%集中在抗肿瘤领域，4个靶点（PD-1、PD-L1、HER2和EGFR）的药物适应症全部集中在抗肿瘤领域。

按临床试验数量统计，2021年临床试验数量最多的前10位靶点分别为PD-1、PD-L1、HER2、EGFR等，分别多达84项、68项、57项和53项；其中PD-1和PD-L1靶点Ⅲ期临床试验分别高达36项和21项。另外，4个靶点（VEGFR、GLP-1/GLP-1R、JAK1和CD3）的药物临床试验中Ⅰ期临床试验占比均超过40%，Ⅱ期临床试验在各靶点中的占比在8%~37%之间。

对比近三年数据分析，无论是按药物品种还是临床试验登记数量统计，药物作用靶点仍相对集中，其中PD-1和PD-L1尤为突出，适应症也主要集中在抗肿瘤领域。从试验分期分析，PD-1和PD-L1靶点Ⅲ期临床试验的比例亦高于其他靶点；其他靶点仍主要以Ⅰ期临床试验为主。

四、药物类型及注册分类

化学药：对于受理号登记的新药临床试验，注册分类1（含原注册分类）的药物在近三年占比最大，其中2020年最高，达71.2%，2021年和2019年占比分别为69.6%和54.2%。

生物制品：2021年治疗用生物制品以1类和2类（含原注册分类）为主，占比分别为69.7%和12.5%；预防用生物制品以1类和原6类为主，占比分别为58.3%和9.4%。对比近三年数据分析，治疗用生物制品1类占比呈现逐年递增趋势，2019年和2020年占比分别为48.7%和65.4%；预防用生物制品1类占比亦呈现逐年递增趋势，2019年和2020年占比分别为31.3%和46%。

五、目标适应症

化学药：2021化学药适应症主要以抗肿瘤药物为主，占化学药临床试验总体的39.5%，其次分别为抗感染药物（7.4%）、皮肤及五官科药物（6.3%）、镇痛药及麻醉科用药（6.3%）、循环系统疾病药物（6.2%）和内分泌系统药物（5.4%）。

对比近三年数据，均以抗肿瘤药物为主，占比范围为30.1%~42.1%，且临床试验数量逐年增加趋势仍较为明显，2021年抗肿瘤临床试验数量约为2019年的2倍（422 vs. 219）；抗感染药物均为历年适应症第2位，占比范围为7.4%~10.1%；循环系统疾病药物和内分泌系统药物占比均位于历年适应症前5位。此外，2021年皮肤及五官科药物、镇痛药及麻醉科用药、呼吸系统疾病及抗过敏药物临床试验数量增长较为显著，约为2020年的1.7~2.5倍；神经系统疾病药物和生殖系统疾病药物临床试验数量2020年和2021年明显增加，分别为2019年的1.3~1.4倍和2.4~2.8倍。

生物制品：2021生物制品适应症同样以抗肿瘤药物为主，占生物制品临床试验总体的45.8%，其次分别为预防性疫苗（14.8%）、皮肤及五官科药物（7.3%）、内分泌系统药物（6.3%）和风湿性疾病及免疫药物（4.7%）。

对比近三年数据，抗肿瘤药物和预防性疫苗均位于历年适应症前2位，占比趋势基本一致，分别为45.8~48.5%和13.9~14.8%。皮肤及五官科药物和内分泌系统药物占比均位于历年适应症前5位，其中皮肤及五官科药物临床试验数量占比呈逐年增长趋势，由2019年的4.6%增长至2021年的7.3%，而内分泌系统药物临床试验数量占比呈逐年下降趋势，由2019年的8.7%下降至2021年的6.3%。此外，呼吸系统疾病及抗过敏药物临床试验数量占比呈现逐年增长趋势，由2019年的1.7%增长至2021年的2.7%；抗感染药物临床试验数量占比由2020年的7.3%下降至2021年的4.6%。

六、临床试验的国内外分布

从总体看，药物临床试验总体仍以国内临床试验为主。2021年国内药物临床试验占比为89.8%（3014项），国际多中心试验占9.7%（325项）；对于不在中国招募受试者或仅在国外开展的单中心临床试验，按“其他”分类进行统计，其占比为0.6%（19项）。2021年以受理号登记的新药临床试验中，新药国际多中心试验占比相对较高，达15.8%（321项），国内试验占比为84.0%（1708项）。

对比近三年数据，药物临床试验总体以国内临床试验为主。国际多中心试验占比呈现逐年递增趋势，2020年和2021年登记量分别较上一年度增加21.6%和54.3%，2019年和2020年分别为171项和208项。

七、临床试验分期

在2021年以受理号登记的新药临床试验中，Ⅰ期占比为42.9%（872项），Ⅲ期和Ⅱ期占比分别23.3%（474项）和20.2%（410项），Ⅳ期临床试验有68项（主要为上市批件中明确要求开展的临床试验）。对于不能完全以Ⅰ-Ⅳ期划分的，按“其他”进行统计，如Ⅰ/Ⅱ期等。

各期临床试验在近三年的占比保持一致，均为Ⅰ期临床试验占比最高，其次为Ⅲ期和Ⅱ期，Ⅳ期占比最低。

根据药物类型对新药临床试验分期进行分析，相同点是近三年各期临床试验占比趋势保持一致，仍为化学药和生物制品Ⅰ期占比较高，中药仍以Ⅱ期临床试验为主。2021年化学药和生物制品Ⅰ期临床试验占比分别为50.6%和36.6%，中药Ⅱ期临床试验占比为64.1%。生物制品进入Ⅲ期临床的比例（25.1%）高于化学药和中药（分别为22.3%和18.0%）。与2019年和2020年不同的是，2021年中药Ⅲ期临床试验占比最高，2019年和2020年占比仅为9.0%~10.7%。

八、临床试验样本量分布

2021年受理号登记的新药临床试验中，已登记国内目标入组人数的共计1929项，平均目标入组943.5人，按药物类型和试验分期统计，样本量分布如下：

九、临床试验组长单位

2021年度登记的药物临床试验中，北京市临床试验机构作为组长单位参加临床试验的次数最多（如1个临床试验单位同时作为多项临床试验的组长单位，则按其参加临床试验的次数分别统计一次），达753次，约占总体的1/5（19.1%），与2020年保持一致。

根据近三年登记的全部临床试验，历年作为组长单位参加临床试验次数最多的5个省、区、市（含港澳台）始终为北京市、上海市、广东省、江苏省和湖南省，总计分别占2019年~2021年临床试验登记总量的57.0%、56.4%和56.9%，其中北京市和上海市均位于历年前2位，分别占2019年~2021年临床试验登记总量的35.6%、31.1%和33.1%。

十、临床试验参加单位

2021年度登记的全部药物临床试验共涉及国内外临床试验单位40397次（如1个临床试验单位同时作为多项临床试验的参加单位，则按其参加临床试验的次数分别统计一次），其中涉及中国（含港澳台）参加单位共计25832次。

2021年临床试验参加单位超1500次的有5个省、区、市，包括北京市、广东省、江苏省、上海市和浙江省，明显高于2020年，其中北京市、广东省参加单位超过2000余次。

对比近三年数据，2019年和2020年国外机构参与我国临床试验次数占比基本持平，分别为42.6%和43.4%，而2021年出现一定下降，为36.1%。

第三章 临床试验其他特征分析

一、特殊人群药物临床试验

1、老年人群药物临床试验

2021年药物临床试验中，含老年人受试者的临床试验为1515项，在以受理号登记的新药临床试验中占比为74.5%（1515 vs. 2033）；仅在老年人群中开展的临床试验为3项，占比为0.1%，具体信息如下：

对比近三年数据，老年人群试验的数量和占比趋势保持一致。含老年人受试者临床试验在历年临床试验占比均约为70%，仅在老年人群中开展的临床试验在历年临床试验占比均不超过0.2%，且均未进入Ⅲ期临床试验。

2、儿童人群药物临床试验

2021年药物临床试验中，含儿童受试者的临床试验为168项，在受理号登记的新药临床试验中占比为8.3%（168 vs. 2033）；按药物类型分析，生物制品登记数量最多，为110项，其次为化学药和中药；按适应症分析，化学药主要适应症领域为抗肿瘤药物、皮肤和五官科；生物制品主要适应症为预防性疫苗和血液系统疾病药物，中药主要为呼吸类药物。

仅在儿童人群中开展的临床试验共登记61项，在新药临床试验的占比为3.0%（61 vs. 2033）。按药物类型分析，生物制品登记数量最多，为41项，其次为化学药和中药，分别为16项和4项。按适应症分析，生物制品主要为预防性疫苗，占生物制品总体的80.5%；化学药主要以皮肤及五官科适应症为主；中药主要以呼吸适应症为主。

对比近三年数据，仅在儿童人群中开展的新药临床试验占比不超过3%。按药物类型和适应症分析，生物制品的预防性疫苗试验最多，中药均以呼吸适应症为主，化学药适应症分布相对分散，无明显趋势特征。

3、罕见疾病药物临床试验

以罕见疾病中文名称为关键字对近三年罕见病药物临床试验进行分析。按药物类型分析，治疗罕见疾病的药物主要为化学药和生物制品，从临床试验数量上看，呈逐年递增趋势，2021年临床试验总量接近2019年的2倍（43 vs. 23）；如按适应症分析，近三年仍主要以神经系统疾病和血液系统疾病为主，与2019年相比，2020年和2021年适应症领域呈现逐步扩大趋势。

二、启动临床试验耗时分析

按以受理号登记的新药临床试验统计，2021年已登记国内有效首例受试者知情同意书（ICF）日期且无相关登记号信息（即排除2021年以前获批但在2021年新增试验等其他情形）的登记共819项，根据ICF日期和临床试验获批日期计算临床试验启动耗时，时间范围为3天~91个月，平均值为12.2个月。

总体上，超半数试验（51.4%）可在6个月内启动受试者招募。从药物类型上看，化学药和生物制品在6个月内启动受试者招募的比例明显超过中药，分别为51.2%和58.1%，而中药近九成（89.1%）临床试验启动受试者招募超过1年。

结合临床试验机构所在地进一步分析，临床试验组长单位较多的省、区、市，其临床试验的启动耗时较长，如2021年的前5个省市，其6个月内启动受试者招募的比例均不超过60%，而安徽、吉林、山东等省份临床试验启动耗时较短，其中云南省、海南省和山西省在6个月内实现100%启动试验。

如仅对近三年当年试验获批后启动受试者招募情况进行分析（如当年有多个相关受理号，以最早批准日期计算），2021年共计378项，启动时间范围为3天~11个月，平均为3.8个月，6个月内启动招募的比例达85.7%。2020年390项，启动时间范围为0天~14个月，平均为4.7个月，6个月内启动招募的比例达75.6%；2019年共有152项试验，启动时间范围为26天~25个月，平均为6.4个月，6个月内启动招募的比例为64.5%。

三、临床试验完成情况分析

2021年以受理号登记的2033项新药临床试验中，当年完成（试验状态为“已完成”，且首例知情同意日期和试验完成日期均在2021年内）108项，均为国内试验，主要以Ⅰ期临床试验为主（95项，87.9%）。按药物类别分析，化学药完成最多（91项，83.0%），含5项Ⅲ期临床试验，生物制品完成15项，含1项Ⅳ期临床试验。

根据国内试验完成日期和国内首例ICF日期对完成临床试验的耗时进行分析，完成时间范围为13~244天（自然日），平均为80.9天。按试验分期分析完成时间，Ⅰ期临床试验平均耗时最短，为74.1天，Ⅳ期临床试验平均耗时最长，为244天。

根据暂停或终止试验日期分析，2021年主动暂停6项（化学药1项，生物制品4项，中药1项），主动终止18项（化学药14项，生物制品4项），暂停和终止原因如下：

从近三年数据分析，在当年完成临床试验中，主要以化学药Ⅰ期临床试验为主，2019年~2021年占比分别为69.6%、61.2%和75.0%；按试验分期分析完成时间，Ⅰ期临床试验耗时相对较少，范围为74.1天~95.7天。2021年暂停和终止试验总量明显高于2019年和2020年，暂停和终止原因中因研发策略调整因素占50%（12 vs. 24）；按试验分期分析，37.5%（9 vs. 24）的试验在Ⅰ期阶段主动终止，占比最高；此外，有12.5%（3 vs. 24）试验在Ⅲ期阶段主动终止，其中包含1项中期分析结果未获得阳性结果。

第四章 近三年新药临床试验趋势特点

一、新药临床试验数量增长显著，但同质化仍较为明显

2021年药物临床试验登记与信息公示平台年度登记总量首次突破3000项，为该平台上线以来年度登记总量最高，较2020年总体增长近30%，且新药临床试验占比在近三年亦呈现逐年增长趋势，2021年已超过60%。新药研发仍以早期临床试验为主，Ⅰ期临床试验占比最高，均超过40%。

2019~2021年，化学药和生物制品的临床试验均以抗肿瘤药物为主，历年占比均超过30%和40%。2021年化学药抗肿瘤药物试验数量为抗感染药物试验数量的5.3倍（422 vs. 79）；生物制品抗肿瘤药物试验数量为预防性疫苗试验数量的3.1倍（406 vs. 131）。药物作用靶点亦相对集中，其中PD-1和PD-L1尤为突出，其Ⅲ期临床试验的比例高于其他靶点。

二、特殊人群药物临床试验需加以重视

2021年仅在老年人群中开展的临床试验共3项，中药、化学药和生物制品各1项，仅占总体的0.1%；仅在儿童人群中开展的临床试验占总体的2.9%，且主要以生物制品的预防性疫苗为主，而其他适应症领域试验数量也仅为1~5项。对比分析近三年数据，2021年与2019和2020年整体趋势无明显变化。

根据《第一批罕见病目录》收载的121种疾病，从近三年临床试验数据分析，针对罕见病开展临床试验的数量和适应症领域呈现逐年增加趋势，但针对目录收载疾病的国内临床试验仍较少。目前的罕见病临床试验中神经系统疾病主要为多发性硬化和视神经脊髓炎谱系疾病，血液系统疾病主要为血友病，呼吸系统主要为特发性肺纤维化等。

三、临床试验地域分布不均衡现象较为突出

2021年，北京市临床试验机构作为组长单位参加临床试验的次数约占总体的1/5，与2020年保持一致。综合分析2019~2021年数据显示，临床试验组长单位最多的前5个省市始终为北京市、上海市、广东省、江苏省和湖南省，总计均超过历年总体的一半以上。结合临床试验启动效率分析，临床试验组长单位较多的省、区、市，其临床试验的启动耗时较长，而个别作为组长单位较少的省份，其临床试验的启动效率则更高。

参考资料：

网址链接：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/1839a2c931e1ed43eb4cc7049e189cb0

【声明】

本站所有发表文章系出于传递更多信息之目的，本站只提供参考并不构成任何投资、应用及治疗方案建议。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。如不希望被转载的媒体及个人可与我们联系，我们立即进行删除处理，本站拥有对此声明的最终解释权。

联系邮箱：min.wang@thxysw.com